De European Rare Diseases Research Alliance (ERDERA) heeft als doel de gezondheid en het welzijn van de 30 miljoen mensen die in Europa met een zeldzame ziekte leven te verbeteren. Dit wordt bereikt door Europa tot een wereldleider te maken op het gebied van onderzoek en innovatie op het gebied van zeldzame ziekten (RD), met als doel concrete gezondheidsvoordelen te bieden aan patiënten met een zeldzame ziekte, door middel van betere preventie, diagnose en behandeling.

Dit partnerschap zal een RD-ecosysteem opleveren dat voortbouwt op de successen van eerdere programma’s door robuust patiëntgericht onderzoek te ondersteunen, nieuwe diagnostische methoden en trajecten te ontwikkelen, en de digitale transformatie te stimuleren die de verbindingen legt tussen zorg, patiëntgegevens en onderzoek. Tegelijkertijd wordt een sterke afstemming van strategieën voor RD-onderzoek tussen landen en regio’s gewaarborgd.

Door doelgerichte publiek-private samenwerkingen te structureren, gericht op interventies over de gehele R&D-waardeketen, wordt ervoor gezorgd dat de overgang van kennis naar patiëntimpact wordt versneld, waardoor het innovatiepotentieel van de EU op het gebied van RD wordt geoptimaliseerd.

Om haar ambitie en missies te ondersteunen, is ERDERA ontworpen als een uitgebreid en geïntegreerd ecosysteem, waarvan de structuur kan worden vergeleken met een instituut dat uit drie hoofdonderdelen bestaat:
(i) financiering,
(ii) een interne (in-house) Clinical Research Network dat onderzoeksactiviteiten uitvoert gericht op de voorbereiding van klinische studies voor RDs en het versnellen van diagnose en de vertaling van onderzoeksresultaten naar betere patiëntenzorg, en
(iii) gerelateerde ondersteunende diensten (Data, Expertise, Educatie en Training) evenals een acceleratiehub die zowel de interne als externe RD-gemeenschap bedient. Dit alles wordt ondersteund door overkoepelende coördinatie en strategie, en een fundamentele (inter)nationale afstemming.