-
Medical and health sciences
- Respiratory medicine
- Biopharmaceuticals
- Vaccines
-
Engineering and technology
- Gene and molecular therapy
RNA-geneesmiddelen zijn een opkomende klasse van therapeutica die ziekten op genomisch en/of transcriptomisch niveau aanpakken. Hun brede klinische toepassing wordt echter belemmerd door vele extra- en intracellulaire barrières, waaronder ongewenste immuunactivatie en ondoeltreffende toediening in cellen. Om het therapeutische toepassingsgebied van RNA te verbreden, bestaat er grote belangstelling voor hun extrahepatische toediening, zoals de long. Voor veel ademhalingsaandoeningen is er nood aan nieuwe therapeutica. Ondanks de vele voordelen van RNA-inhalatietherapie zijn er tot op heden nog geen innovatieve RNA-nanomedicijnen beschikbaar voor toepassing in de long. Een belangrijke doelstelling is daarom het ontwikkelen van nanodragers voor RNA-afgifte met de capaciteit om de verschillende extra- en intracellulaire barrières in het longweefsel te passeren en om een optimale werking te behouden na inhalatietherapie.