RNA-interferentie is een belangrijk biologisch mechanisme om bepaalde genen te blokkeren, waardoor de gerelateerde eiwitexpressie wordt onderdrukt. Vanuit een therapeutisch perspectief heeft klein interfererend RNA (siRNA) een enorm therapeutisch potentieel, omdat het de expressie van eiwitten die ziektesymptomen veroorzaken kan verminderen. Bovendien zijn dergelijke siRNA-therapeutica enkele maanden actief in plaats van uren of dagen zoals voor kleine moleculen en antilichamen. SiRNA wordt in vivo echter snel afgebroken en moet ook de cel binnendringen om actief te worden. Daarom is formulering of chemische modificatie van siRNA vereist om siRNA om te zetten in een therapeutische formulering.

Binnen dit project zullen we ons recent ontdekte kationische polymeerafgifteplatform voor siRNA verder ontwikkelen door de octrooiaanvraag te versterken, een geoptimaliseerd kationisch polymeer siRNA-afgifteplatform te ontwikkelen en een in vivo proof-of-concept voor genuitschakeling te genereren.