Erfelijke netvliesaandoeningen (IRD) zijn een belangrijke oorzaak van vroegtijdig verlies van het zichtsvermogen, waarvoor gentherapie momenteel zijn intrede doet in de kliniek. Omdat 'gene augmentation' therapie beperkt is tot relatief kleine ziektegenen, vormen antisense-oligonucleotiden (ASO’s) een opkomende strategie dankzij hun eenvoudige ontwerp, chemische synthese en hoge specificiteit. Huidige ASO’s zijn echter meestal mutatiespecifiek en daardoor slechts toepasbaar bij zeer kleine patiëntengroepen, gezien de enorme allelische heterogeniteit die kenmerkend is voor IRD. In dit project wil ik een nieuwe ASO-therapie ontwikkelen die de translatie verhoogt van genen die gemeenschappelijke IRD-ziektemechanismen moduleren, om zo een grotere groep IRD-patiënten te kunnen behandelen.