Congenitaal gehoorverlies door genetische factoren treft 1 tot 4 per 1,000 pasgeborenen. Voor bepaalde aandoeningen zou gentherapie een veelbelovende behandeling kunnen zijn. De meest frequent gebruikte vector om het juiste of aangepaste gen toe te dienen, is een recombinant adenogeassocieerd virus (rAAV). Technische beperkingen maken de vertaling van veelbelovende onderzoeksresultaten naar de klinische praktijk echter moeilijk. Een van die technische beperkingen is het onvermogen om grote genen in rAAV te verpakken teneinde deze naar de doelcellen van de patiënt te brengen. Met dit project wordt een verbeterde manier van gensplitsing ontwikkeld voor een gen dat te groot is om in één rAAV te krijgen. De splitsing leidt tot twee fragmenten die elk in een rAAV zullen worden verpakt en na het bereiken van de doelcellen zullen leiden tot de aanmaak van het correcte volledige eiwit. Deze verbeterde aanpak zal leiden tot hogere expressie van het gen, waarvan wordt verwacht dat de kansen op gehoorherstel groter zijn voor jonge patiënten.