Het toedienen van nucleïnezuurtherapeutica aan gewenste organen is de huidige uitdaging geworden van biotechnologische toepassingen. Vooruitgang in de chemische synthese of targeting liganden, formulering van complexe lipide systemen en hun bioassays zijn essentieel om nieuwe gentherapieën te ontwikkelen. Daarom is het hoofddoel van NATPRIME DN het opzetten van een multidisciplinair opleidingsnetwerk over het opkomende onderwerp van nanodeeltjes-gebaseerde adjuvantia voor het toedienen van nucleïnezuurtherapieën (NAT). In de afgelopen tien jaar zijn er grote inspanningen geleverd voor de ontwikkeling van synthetische strategieën voor het maken van RNA-gebaseerde therapieën/vaccins, en deze inspanningen zijn erkend door het Nobelcomité in 2023. De volgende belangrijke stap is gerichte toediening, waarbij NAT's naar het gewenste weefsel worden gebracht. Hiervoor zullen verschillende nanosamenstellingen, d.w.z. lipidenanodeeltjes, polyplexen, liposomen, die gemodificeerd zijn met doelgerichte liganden gebruikt worden om NATS in te kapselen. Antilichamen, peptiden, glycanen en glycopolymeren bieden meer mogelijkheden om nanodeeltjes precies te richten op de gewenste organen/weefsels/cellen. De gecombineerde moleculaire gereedschapskist van targetingliganden, geladen lipiden, helperlipiden en PEG-vervangende lipiden heeft een high-throughput formulering-screening nodig om een verhoogde opname van dergelijke deeltjes in de gewenste organen te garanderen. 15 interdisciplinaire onderzoekers zullen worden getraind in het ontwerpen, synthetiseren en karakteriseren van dergelijke complexe targeting-liganden, hun formulering in nanodeeltjes en hun gebruik in behandelingen op basis van nucleïnezuur. Last but not least zal biofysisch begrip van moleculaire interacties van formuleringscomponenten de kloof overbruggen tussen fundamenteel en toegepast onderzoek, terwijl de horizon van ESR's wordt verbreed van een academisch laboratorium naar synthesefaciliteiten met goede productiepraktijken (GMP) die een positieve invloed kunnen hebben op het welzijn van toekomstige generaties.