België is samen met Nederland koploper in de biofarmaceutische sector. Volgens een rapport uit 2019 is de Benelux op koers om uit te groeien tot de meest toonaangevende biotech en farma hub in Europa. Dit is te danken aan de unieke combinatie van goed ontwikkelde regionale ecosystemen (met een grote concentratie van KMO/MKBs in biofarma op gespecialiseerde wetenschapsparken), uitstekende universiteiten en een sterke samenwerking tussen kennisinstellingen, klinische centra, bedrijven en overheid.

De biofarmaceutische sector is dé innovatiemotor voor de ontwikkeling van nieuwe medicijnen. De meerwaarde van medicijninnovaties voor patiënt en maatschappij, zoals verhoogde overlevingskansen, verbeterde levenskwaliteit en een significante socio-economische impact, is aanzienlijk en wordt onderschreven door recente rapporten van Belgische en Europese koepelorganisaties (Pharma.be, EFPIA). Desondanks ontbreekt er nog steeds een adequate behandeling voor veel ernstige ziekten. Dit geldt voor bepaalde vormen van kanker, neurodegeneratieve aandoeningen en zeldzame ziekten, waaronder kinderkankers, die vaak te maken hebben met beperkte commerciële interesse. Er zijn meer dan 6000 zeldzame ziekten bekend, waarvan 95% momenteel zonder behandeloptie is. Dit resulteert in een aanzienlijke 'unmet medical need', wat – samen met uitdagingen op het gebied van betaalbaarheid, toegankelijkheid en duurzame geneesmiddelenproductie - de kern vormt van het hernieuwde Europese beleid om de farmaceutische sector te versterken.