Lipide nanodeeltjes (LNPs) hebben zich gemanifesteerd als het dominante platform voor RNA-afgifte, zoals recent aangetoond bij de ontwikkeling van COVID-19 mRNA-vaccins. De beperkte efficiëntie in cellulaire RNA afgifte en de ernstige immunogeniciteit van ioniseerbare lipiden, belemmeren echter sterk de extrapolatie van RNA LNPs naar andere (chronische) therapeutische toepassingen, zoals in de long.

Dit project beoogt de ontwikkeling van innovatieve LNPs voor een veilige en performante RNA-afgifte in de long door gebruik te maken van peptiden. Ten eerste willen we onze technologie valideren op een selectie van LNPs en deze verder optimaliseren om de meest optimale samenstellingen te identificeren en een mogelijke patentaanvraag te versterken. Ten tweede zullen we werken aan de manufacturability en stabiliteit van lead LNP formuleringen. Ten derde zullen in vivo proof-of-concept-studies worden uitgevoerd in de long om de superioriteit ten opzichte van conventionele LNPs aan te tonen.