RealiseD implementeert een gezamenlijke en allesomvattende methodologische en operationele aanpak voor klinische proeven in zeldzame ziekten, met als doel tijdige geneesmiddelenontwikkeling en goedkeuring mogelijk te maken, afgestemd op de behoeften van patiënten, met een hoog niveau van bewijsvoering binnen een beperkte omgeving.

De kern van de operationele aanpak van RealiseD omvat systematische procedures voor doorverwijzing van patiënten, de certificering van klinische centra en het opvullen van lacunes voor een succesvolle ontwikkeling van klinische proeven voor zeldzame en ultra-zeldzame ziekten [(U)RD], aan de hand van vier (U)RD-ziekten uit vier Europese Referentienetwerken (ERN’s).

De methodologische teams van RealiseD zullen innovatieve statistische en kwantitatieve benaderingen optimaliseren voor het ontwerp en de analyse van (U)RD-klinische proeven, die in de afgelopen tien jaar zijn ontwikkeld en recent verder verfijnd, om het regelgevingsproces voor innovatieve geneesmiddelenontwikkeling te vergemakkelijken.

RealiseD wordt uitgevoerd in een publiek-private partnerschap, inclusief vertegenwoordigers van regelgevende instanties en HTA-organisaties, om operationele en methodologische benaderingen gezamenlijk te ontwikkelen in een iteratief proces via een overeenkomst met meerdere belanghebbenden.

RealiseD zal de stimulansen en motivatie voor de farmaceutische industrie vergroten door veel onzekerheden weg te nemen op het pad van geneesmiddelenontwikkeling voor (U)RD, waarbij men zich kan baseren op breed aanvaarde richtlijnen.

Om deze innovatieve benaderingen te realiseren, bouwt RealiseD voort op een internationale samenwerking van meerdere belanghebbenden, aangezien het probleem van geneesmiddelenontwikkeling voor (U)RD niet opgelost kan worden binnen een beperkte geografische regio.

Met de ontwikkeling en implementatie van ‘playbooks’ die voortkomen uit gezamenlijke inspanningen, zal RealiseD zorgen voor zichtbaarheid en gereedheid van de innovaties.

De algemene ambitie van RealiseD is om het paradigma van klinische proeven voor (U)RD te veranderen door het spectrum van methodologische en operationele benaderingen te verbreden, en een duurzaam, innovatief en geoptimaliseerd paradigma te vestigen voor (U)RD-geneesmiddelenontwikkelingsprogramma’s, met maximale acceptatie door alle belanghebbenden.