L-asparaginase is een belangrijk geneesmiddel bij de behandeling van acute lymfatische leukemie bij kinderen. Momenteel zijn er drie enzympreparaten beschikbaar in de kliniek, allemaal afgeleid van een bacteriële bron. Helaas wordt bij ~15% van de patiënten allergie waargenomen, wat resulteert in een volledig verlies van enzym- en dus antikankeractiviteit. Bovendien treden er op korte termijn soms nog andere asparaginase-gerelateerde toxiciteiten (zoals problemen met pancreas of lever) waardoor verdere toediening van het geneesmiddel beperkt moet worden. Het  is aangetoond dat vroegtijdig stoppen (als gevolg van toxiciteit) of verlies van enzymactiviteit significant geassocieerd is met een verhoogde kans op herval en slechtere overleving. Bovendien hebben de asparaginase-geassocieerde toxiciteiten ernstige gevolgen voor de kwaliteit van leven op korte en lange termijn voor deze zieke kinderen.

Om alle bovengenoemde redenen is er dus een grote behoefte aan minder toxische en minder immunogene alternatieve enzympreparaten. Recent hebben we een van zoogdieren afgeleide asparaginase-formulering gegenereerd. Onze niet-gepubliceerde resultaten in muismodellen (manuscript in voorbereiding) toonden aan dat deze alternatieve asparaginase variant een gelijkwaardig antikanker effect heeft, maar met significant verminderde toxische bijwerkingen in vergelijking met de formulering die tegenwoordig in de eerste lijn wordt gebruikt.

Het doel van dit translationele onderzoeksproject is om de veiligheid/verdraagbaarheid en werkzaamheid van onze alternatieve asparaginase-formulering in een hondenmodel te valideren, wat de laatste stap is om klinische proeven te kunnen opstarten bij de mens. Wij zijn ervan overtuigd dat de klinische toepassing van deze nieuw ontworpen asparaginase variant zal bijdragen tot een betere levenskwaliteit voor kinderen met bloedkanker.