Project

Ontwikkeling van een nieuwe antisense oligonucleotide therapie voor erfelijke blindheid

Looptijd
01-11-2020 → Lopend
Financiering
Gewestelijke en gemeenschapsmiddelen: Bijzonder Onderzoeksfonds
Mandaathouder
Onderzoeksdisciplines
  • Medical and health sciences
    • Transcription and translation
    • In vitro testing
    • Genetics
    • Ophtalmology
  • Engineering and technology
    • Gene and molecular therapy
Trefwoorden
Erfelijke blindheid gentherapie antisense oligonucleotiden
 
Projectomschrijving

Erfelijke netvliesaandoeningen zijn een belangrijke oorzaak van blindheid waarvoor precisiegeneeskunde mogelijk wordt. Nieuwe antisense oligonucleotide (ASO) therapieën zijn meestal mutatie-specifiek en vereisen hierdoor vele afzonderlijke klinische trials. Het doel van dit project is de ontwikkeling van een innovatieve, mutatie-onafhankelijke ASO strategie ten opzichte van upstream open reading frames om zo de eiwittranslatie te verhogen, potentieel toepasbaar voor vele erfelijke ziekten.