Project

Ontwikkeling van een nieuwe antisense oligonucleotide therapie voor erfelijke blindheid

Code

01D29520

Looptijd

01-11-2020 → 31-10-2021

Financiering

Gewestelijke en gemeenschapsmiddelen: Bijzonder Onderzoeksfonds

Promotor

Frauke Coppieters

Mandaathouder

Manon Bouckaert

Onderzoeksdisciplines

Medical and health sciences
- Transcription and translation
- In vitro testing
- Genetics
- Ophthalmology
Engineering and technology
- Gene and molecular therapy

Trefwoorden

Erfelijke blindheid gentherapie antisense oligonucleotiden

Projectomschrijving

Erfelijke netvliesaandoeningen zijn een belangrijke oorzaak van blindheid waarvoor precisiegeneeskunde mogelijk wordt. Nieuwe antisense oligonucleotide (ASO) therapieën zijn meestal mutatie-specifiek en vereisen hierdoor vele afzonderlijke klinische trials. Het doel van dit project is de ontwikkeling van een innovatieve, mutatie-onafhankelijke ASO strategie ten opzichte van upstream open reading frames om zo de eiwittranslatie te verhogen, potentieel toepasbaar voor vele erfelijke ziekten.