Erfelijke netvliesaandoeningen zijn een belangrijke oorzaak van blindheid waarvoor precisiegeneeskunde mogelijk wordt. Nieuwe antisense oligonucleotide (ASO) therapieën zijn meestal mutatie-specifiek en vereisen hierdoor vele afzonderlijke klinische trials. Het doel van dit project is de ontwikkeling van een innovatieve, mutatie-onafhankelijke ASO strategie ten opzichte van upstream open reading frames om zo de eiwittranslatie te verhogen, potentieel toepasbaar voor vele erfelijke ziekten.