Het hoge verloop van de ontwikkeling van geneesmiddelen is een groot probleem voor de farmaceutische industrie. Van bijzonder belang is het hoge percentage mislukkingen in klinische fase 2 en 3. Op dit moment is mislukken economisch gezien rampzalig, wat leidt tot buitensporige algemene kosten om een ​​stof op de markt te brengen.
Het voorspellen van voorspellende in vitro testen in een preklinisch stadium wordt algemeen erkend om de faalkansen in klinische fasen te verminderen. Toch zijn deze testplatforms niet direct beschikbaar. Het huidige project suggereert een benadering waarbij in vitro-assays rekening worden gehouden met sterk variabele factoren in de patiëntenpopulatie met luchtwegaandoeningen. Op deze manier kan een "in vitro patiëntenpopulatie" worden gecreëerd. De sterk variabele cystic fibrosis (CF) populatie wordt als voorbeeld gebruikt. De patiëntspecifieke kenmerken die worden geïncorporeerd zijn luchtwegepitheelcellen en de verzameling van alle micro-organismen in de luchtwegen (het longmicrobioom genoemd). We zullen ons concentreren op de belangrijkste therapeutische middelen voor CF-patiënten om de in-vitromodellen te valideren en te testen. Een benadering van een klinische validatie zal worden uitgevoerd op basis van de resultaten van gepubliceerde klinische studies in de CF-populatie. In een laatste fase zal het potentieel van nieuwe verbindingen met therapeutisch potentieel worden beoordeeld met behulp van het ontwikkelde testplatform.
De resultaten van dit project zullen een belangrijke stap betekenen in de integratie van meer voorspellende testplatforms in de preklinische ontwikkeling van geneesmiddelen.