Acute myeloïde leukemie (AML) is een zeldzame aandoening op kinderleeftijd: jaarlijks wordt de diagnose gesteld bij 7 kinderen per miljoen kinderen, wat neerkomt op 10-15 diagnoses per jaar in België. De overlevingskansen voor kinderen met AML zijn wereldwijd wel verbeterd in de voorbije 20-30 jaar, maar blijven nu hangen rond 60-70%. Daarenboven is de behandeling zeer intensief met zware chemotherapiekuren en, voor sommige patiëntjes, ook een beenmergtransplantatie. De uitdaging naar de toekomst toe is daarom niet gering: enerzijds moeten de overlevingskansen van kinderen met AML verbeterd worden, maar anderzijds mag dit niet leiden tot meer bijwerkingen voor de patiëntjes en gevolgen voor de levenskwaliteit en de gezondheid op latere leeftijd.

De afgelopen drie jaar is uit ons laboratorium onderzoek gebleken dat AML cellen een specifiek eiwit maken (dit eiwit draagt de naam TARP) dat we kunnen gebruiken als doel voor nieuwe therapie. Hiertoe maakten we reeds cytotoxische T-cellen die dit eiwit kunnen herkennen en de AML cellen aanvallen. We willen met dit project enerzijds de cytotoxische T-celtherapie verder onderzoeken, in muismodellen, om vervolgens in een klinische studie te kunnen brengen. We willen daarnaast ook een alternatief bieden op de T-celtherapie, namelijk een antilichaam ontwikkelen tegen het AML-eiwit. Dit antilichaam zal een toxische stof dragen die er voor zal zorgen dat AML cellen zullen afsterven. Het is belangrijk dit antilichaam te ontwikkelen omdat niet alle patienten in aanmerking zullen komen voor het gebruik van de cytotoxische T-cellen. Tenslotte willen we merkers identificeren in het bloed die ons zullen toelaten om snel na te kijken of patienten goed geholpen worden met deze nieuwe therapie.

Met dit project beogen we dus het aanbieden van twee nieuwe, doelgerichte medicijnen, die de overlevingskansen verbeteren, de bijwerkingen van de behandeling verminderen en de levenskwaliteit van de kinderen met AML te verbeteren. Het doel is om deze nieuwe medicatie te gebruiken in de behandelingsschema’s binnen klinische studies op relatief korte termijn.