-
Medical and health sciences
- Cancer diagnosis
- Oncology not elsewhere classified
- Paediatrics
- Cancer diagnosis
- Oncology not elsewhere classified
- Paediatrics
Hoog-risico neuroblastoom is verantwoordelijk voor 15% van de kankergerelateerde sterfgevallen bij kinderen. De helft van de >1500 patiënten bij wie jaarlijks in de EU de diagnose neuroblastoom wordt gesteld, heeft een hoogrisicoziekte, die in de helft van deze gevallen na eerstelijnsbehandeling zal terugvallen of verergeren. Recidiverend neuroblastoom is agressief en vaak therapieresistent. Monitoring van ziekteterugval en therapierespons is cruciaal voor de overlevingskans van deze patiënten. De huidige zorgstandaard voor monitoring bestaat uit beeldvormingstechnologieën en beenmergonderzoek, die kostbaar en invasief zijn en belastend zijn voor kinderen, die vaak anesthesie nodig hebben. Deze nadelen beperken hoe vaak er wordt gemonitord. Er zijn gevoeligere, minder invasieve en minder toxische monitoringtechnieken nodig. Het mutatiespectrum verandert vaak bij terugkerende tumoren, wat de therapieresistentie kan verklaren en aanvullende medicijnbare doelen kan opleveren. Beeldvorming geeft echter geen informatie over moleculaire kenmerken. Vloeibare biopsietests zijn minimaal invasief, maken frequente monstername mogelijk en detecteren op gevoelige wijze moleculaire tumormarkers in tumor-afgeleid DNA en messenger-RNA dat in perifeer bloed circuleert. MONALISA heeft tot doel bestaande hiaten te dichten en vloeibare biopsieën in te voeren als standaardzorg voor het monitoren van recidiverend/refractair neuroblastoom, als blauwdruk voor andere kinderkankers. Betrouwbare, vroege beoordeling van moleculaire progressie of terugval is het hoofddoel van de pragmatische gerandomiseerde klinische studie die in MONALISA wordt voorgesteld. We ontwikkelen een digitale beslissingsondersteunende tool om oncologen te helpen de nieuwe monitoring te gebruiken en door de patiënt gerapporteerde resultaten toe te passen om de standpunten van de patiënt te integreren en het effect van minimaal invasieve, vloeibare biopsiediagnostiek op de kwaliteit van leven te beoordelen. We zullen vaststellen of gebeurtenissen eerder kunnen worden gedetecteerd met behulp van vloeibare biopsiemonitoring, en of een betere algehele overleving mogelijk wordt gemaakt door eerdere diagnose en behandelingsinterventies. Deze essentiële stap richting gepersonaliseerde geneeskunde zal een betrouwbare monitoring van ziekten tijdens de behandeling ondersteunen.