In dit project stellen we voor om varianten (glycoforms) van therapeutische eiwitten te produceren die gekoppeld zijn aan zeer specifieke suikerstructuren (N-glycanen). Door de structuur van deze glycanen is het mogelijk om de therapeutische eiwitten te richten op de exacte locatie in het lichaam waar ze nodig zijn om hun therapeutische functie uit te oefenen. waar ze nodig zijn om hun therapeutische functie uit te oefenen. Het project bouwt voort op de eerdere en lopende ontwikkeling in ons laboratorium van op gist gebaseerde productietechnologie voor dergelijke specifieke glycoformen. Binnen dit grotere onderzoeksprogramma kunnen we deze glycoformen nu testen in experimentele ziekten. glycoformen te testen in experimentele ziektemodellen en hebben hiervoor een team van wetenschappers samengesteld. Met deze subsidieaanvraag vragen we een operationeel budget om deze vrij dure experimenten mogelijk te maken. We richten ons op twee soorten ziekten. Ten eerste willen we de therapeutische werkzaamheid van enzymvervangingstherapie voor erfelijke lysosomale stapelingsziekten sterk te verbeteren en tegelijkertijd de enorme terwijl we de enorme kosten van een dergelijke therapie aanzienlijk verlagen. Ten tweede willen we het leverbeschermende cytokine IL-22 specifiek op het hepatocyt, als een experimentele therapie voor progressieve niet-virale chronische leverziekten, in het bijzonder niet-alcoholische steatohepatitis (NAS). SteatoHepatitis (NASH), waarvan de prevalentie wereldwijd snel toeneemt.